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Lange Zeit lebten Menschen mit einer so genannten "Seltenen Krankheit" ohne Diagnose und Therapie. Sie waren die "Waisen" der Medizin. Viele starben, ohne dass Ihre Krankheit einen Namen hatte. Nun gibt es mittlerweile mehr als 6000 diagnostizierte Seltene Krankheiten, aber immer noch so gut wie kaum Forschung und Therapiemöglichkeiten.
Inzwischen sind viele der Rare Diseases diagnostizierbar und mehr als 200 Mio. Menschen weltweit leiden an einer solchen. Weitere neue Krankheiten kommen jeden Monat dazu. Die Betroffenen haben dabei manchmal auch mehreren Symptome gleichzeitig, weil viele dieser Krankheiten genetischen Ursprungs sind und ein Gen für verschiedene Funktionen im Körper verantwortlich ist. Häufig führt eine Seltene Krankheit deshalb ohne Therapiemöglichkeiten nach einer Leidenszeit zum Tod.
Es gibt, weil vielfach nur wenige (hundert oder tausend) Menschen an einer einzelnen Seltenen Krankheit leiden, nur sehr wenige Interesse in der Pharmaindustrie, neue Medikamente für diese Krankheiten zu entwickelt. Die Gründe dafür sind verschiedene, meist spielen aber wirtschaftliche Erwägungen der Pharmaindustrie und die geringe Patientenzahl für die Entwicklung eine zentrale Rolle.